Nowe możliwości leczenia MMN. Weź udział w badaniach klinicznych w Galen Clinic!
Czy odczuwasz drżenie i postępujące osłabienie mięśni w dłoniach, przedramionach lub stopach, mimo że czucie pozostaje nienaruszone? Mogą być to objawy wieloogniskowej neuropatii ruchowej – MMN.
Wieloogniskowa neuropatia ruchowa – MMN
MMN to bardzo rzadka, przewlekła neuropatia o podłożu immunologicznym, objawiająca się zazwyczaj asymetrycznym, postępującym osłabieniem mięśni, głównie dłoni, przedramion i podudzi.
U większości pacjentów obserwuje się powolny postęp osłabienia siły mięśniowej, powodujący znaczne upośledzenie sprawności; jednak niektórzy zgłaszają stopniowe lub nagłe pogorszenie stanu w miarę jak choroba atakuje kolejne nerwy ruchowe. Ciężkie upośledzenie funkcji rąk zgłasza 20% pacjentów, a 75% pacjentów zgłasza zmęczenie w postaci wyczerpania i braku energii.
Chociaż dokładna etiologia MMN nie jest znana, wyniki licznych badań sugerują, że komplement odgrywa kluczową rolę w patogenezie MMN. Około 40% do 80% pacjentów z MMN wykazuje wysokie stężenia przeciwciał IgM przeciwko GM1 w surowicy.Obecność i miana przeciwciał IgM przeciwko GM1 oraz ich właściwości aktywujące układ dopełniacza korelują z objawami klinicznymi MMN, takimi jak osłabienie i uszkodzenie aksonów.
W naszej klinice doskonale rozumiemy, że MMN to poważnie wyniszczająca choroba, która powoduje znaczne, nieodwracalne powikłania zdrowotne, konieczne są nowe metody leczenia ograniczające nieodwracalne upośledzenie ruchowe.
W UE i USA wysokodawkowa IVIg jest jedyną zatwierdzoną metodą leczenia pacjentów z MMN. Jednak pomimo optymalnego leczenia immunoglobulinami u większości pacjentów obserwuje się powolny, postępujący spadek siły mięśniowej, a wielu pacjentów zgłasza postępujące deficyty neurologiczne pomimo zwiększania dawek immunoglobulin.
Czym jest nasz program badawczy?
Jest to wieloośrodkowe badanie prowadzone metodą otwartej próby z udziałem osób dorosłych z MMN, mające na celu ocenę morfologii nerwów, a także bezpieczeństwa stosowania, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki, farmakodynamiki, biomarkerów i immunogenności badanego leku podawanego dożylnie. Badanie to będzie prowadzone na całym świecie.
W przebiegu MMN dochodzi do uszkodzenia demielinizacyjnego nerwów obwodowych. Badania ultrasonograficzne i obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego konsekwentnie wykazują powiększenie nerwów w przebiegu wieloogniskowej neuropatii ruchowej, zwłaszcza w odniesieniu do nerwów pośrodkowego i łokciowego oraz splotu ramiennego. W badaniu USG nerwów obwodowych w przebiegu wieloogniskowej neuropatii ruchowej (MMN) widoczne jest nierównomierne, wieloogniskowe powiększenie pola przekroju poprzecznego nerwów. Nerwy tracą swój jednorodny kształt, a ich struktura staje się zmieniona.
W naszym programie badawczym sprawdzimy jak wyglądają procesy naprawcze w nerwie. Celem badania jest wykazanie zmniejszania uszkodzenia nerwów w miarę uzyskiwania klinicznie istotnej poprawy.
Jak działa badana cząsteczka?
Wyobraź sobie, że układ odpornościowy to skomplikowany system alarmowy. W MMN dochodzi do nieprawidłowej aktywacji układu dopełniacza, która może przyczyniać się do uszkodzenia nerwów i ich osłonek mielinowych.
Badana cząsteczka działa w sposób celowany – wiąże się ze składową C2 układu dopełniacza i hamuje jego aktywację w dwóch szlakach: klasycznym i lektynowym. Nie blokuje natomiast szlaku alternatywnego. Można powiedzieć, że działa jak „technik”, który wyłącza konkretną, nieprawidłowo działającą część systemu, pozostawiając pozostałe mechanizmy odpornościowe aktywne.
We wcześniejszych fazach badania zaobserwowano stałą poprawę parametrów skuteczności, w tym siły mięśniowej. Wstępne dane z długoterminowego badania przedłużającego sugerują, że korzyści te mogą utrzymywać się podczas dalszego leczenia.
Obecne badanie ma na celu dokładniejsze potwierdzenie skuteczności badanego leku oraz ocenę jego wpływu na strukturę nerwów.
Kogo poszukujemy?
Możesz kwalifikować się do udziału w badaniu, jeśli:
- Jesteś osobą pełnoletnią,
- Masz potwierdzoną diagnozę wieloogniskowej neuropatii ruchowej (MMN),
- Obecnie jesteś w trakcie stabilnego, regularnego leczenia podtrzymującego IVIg (wlewy co 2, 3, 4 lub 5 tygodni, w stałej dawce), bez zmian częstości podawania oraz bez zmian dawki >10% przez co najmniej 8 tygodni przed włączeniem do badania.
Uczestnicy, którzy nie spełniają kryteriów definitywnego lub prawdopodobnego rozpoznania MMN albo leczenia z zastosowaniem IVIg, mogą zostać włączeni do kohorty pomocniczej. Kohorta pomocnicza będzie obejmować osoby dorosłe z definitywnym, prawdopodobnym lub możliwym rozpoznaniem MMN zgodnie z kryteriami EFNS/PNS 2010.
Do kohorty pomocniczej mogą zakwalifikować się:
- Pacjenci nieleczeni wcześniej: bez wcześniejszej terapii MMN,
- Pacjenci, którzy przerwali leczenie MMN: nie otrzymywali immunoglobulin przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym,
- Pacjenci przyjmujący leczenie MMN, którzy obecnie poddawani są terapii immunoglobulinowej, która nie spełnia kryteriów wymaganych dla kohorty głównej.
- Zostałeś/-aś zaszczepiony/-a przeciwko bakteriom otoczkowym (meningokoki, pneumokoki) w ciągu ostatnich 5 lat lub jesteś gotowy/-a przyjąć takie szczepienia (zapewniamy je bezpłatnie w naszym ośrodku).
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
Bezpieczeństwo jest naszym priorytetem, dlatego w badaniu nie mogą wziąć udziału osoby, u których:
- Występują objawy sugerujące inną chorobę neurologiczną (np. stwardnienie zanikowe boczne, CIDP z zaburzeniami czucia). ㅤ
- Stwierdzono inną aktywną chorobę autoimmunologiczną (np. toczeń) lub schorzenie, które mogłoby wpływać na ocenę MMN (np. zaawansowana choroba zwyrodnieniowa stawów rąk).
- Występuje niedawna historia choroby nowotworowej (z pewnymi wyjątkami dla wyleczonych nowotworów skóry lub raka in situ). ㅤ
- Stwierdzono aktywną, poważną infekcję lub zakażenie wirusami HBV, HCV lub HIV (według określonych kryteriów).
- Przeszły poważną operację w ciągu ostatnich 3 miesięcy.ㅤ
Uwaga: Powyższa lista nie wyczerpuje wszystkich kryteriów wykluczających. Ostatecznej kwalifikacji dokonuje lekarz prowadzący badanie na podstawie szczegółowego wywiadu i dokumentacji medycznej.
Jak wygląda udział w badaniu krok po kroku?
Zadbaliśmy o to, by cały proces był dla Ciebie jak najbardziej zrozumiały i komfortowy.
Czas trwania i etapy:
Całkowity udział w badaniu to okres 1 roku aktywnego leczenia, nikt nie otrzyma placebo.
W okresie leczenia wszyscy uczestnicy będą otrzymywać dożylnie lek badany, 1 wlew co 4 tygodnie. Czas trwania badania wynosi około 29 miesięcy i obejmie następujące okresy badania:
- okres badań przesiewowych: do 8 tygodni (około 2 miesięcy);
- leczenie prowadzone metodą otwartej próby: 48 tygodni (około 12 miesięcy);
- dalsza obserwacja kontrolna: 60 tygodni (około 15 miesięcy) po około 12 tygodniach od podania ostatniej dawki leku badanego.
Liczba wizyt:
Badanie potrwa około 29 miesięcy. Leczenie potrwa około 12 miesięcy. Uczestnicy odbędą 18 wizyt w ośrodku badawczym.
Procedury podczas wizyt:
W trakcie wizyt w klinice zespół badawczy będzie monitorował wpływ badanej cząsteczki na Twoją chorobę oraz na Twoje samopoczucie.
Czas trwania i etapy
Całkowity udział w badaniu to okres 1 roku aktywnego leczenia, nikt nie otrzyma placebo. W okresie leczenia wszyscy uczestnicy będą otrzymywać dożylnie lek badany, 1 wlew co 4 tygodnie. Czas trwania badania wynosi około 29 miesięcy i obejmie następujące okresy badania:
- okres badań przesiewowych: do 8 tygodni (około 2 miesięcy);
- leczenie prowadzone metodą otwartej próby: 48 tygodni (około 12 miesięcy);
- dalsza obserwacja kontrolna: 60 tygodni (około 15 miesięcy) po około 12 tygodniach od podania ostatniej dawki leku badanego.
Liczba wizyt
Badanie potrwa około 29 miesięcy. Leczenie potrwa około 12 miesięcy. Uczestnicy odbędą 18 wizyt w ośrodku badawczym. ㅤ
Procedury podczas wizyt
W trakcie wizyt w klinice zespół badawczy będzie monitorował wpływ badanej cząsteczki na Twoją chorobę oraz na Twoje samopoczucie.
Finanse i bezpieczeństwo
Chcemy, abyś czuł się w pełni zaopiekowany na każdym etapie badania.
- Brak kosztów: Udział w programie jest całkowicie bezpłatny. Pokrywamy koszty wszystkich leków, badań, procedur i wizyt związanych z badaniem.
Stała opieka: Przez cały czas trwania badania jesteś pod ścisłą opieką doświadczonego zespołu lekarzy i koordynatorów.
Twoje prawo do rezygnacji: Pamiętaj, że udział w badaniu jest w pełni dobrowolny. Możesz zrezygnować w dowolnym momencie.
Zrób pierwszy krok w stronę lepszego jutra
Jeśli polineuropatia MMN ogranicza Twoje życie, a Ty szukasz nowych możliwości leczenia, badania kliniczne w Galen Clinic mogą być dla Ciebie właściwym krokiem.
Zainteresowany(a)? Wypełnij formularz wstępnej kwalifikacji.
Nasz koordynator skontaktuje się z Tobą, aby bez żadnych zobowiązań odpowiedzieć na wszystkie Twoje pytania i sprawdzić, czy kwalifikujesz się do programu. Zrozumienie swojej choroby i poznanie dostępnych opcji to pierwszy krok do odzyskania kontroli nad swoim życiem.
Najczęściej zadawane pytania (FAQ)
Czym dokładnie jest MMN?
Wieloogniskowa neuropatia ruchowa (MMN) to rzadka choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje nerwy ruchowe, prowadząc do postępującego, asymetrycznego osłabienia mięśni, najczęściej w kończynach górnych, bez zaburzeń czucia.
Czy w badaniu stosuje się placebo?
Nie w tradycyjnym sensie. Nikt nie otrzymuje substancji nieaktywnej. W pierwszej fazie badania otrzymasz albo badany lek, albo dotychczasowy standard leczenia, czyli immunoglobuliny (IVIg). W drugiej fazie wszyscy uczestnicy otrzymują badaną cząsteczkę.
Czy udział w badaniu jest bezpieczny?
Tak. Bezpieczeństwo pacjentów jest naszym absolutnym priorytetem. Wszystkie badania kliniczne, zanim zostaną zatwierdzone, przechodzą rygorystyczne oceny etyczne i naukowe. Nad Twoim zdrowiem przez cały czas czuwa zespół doświadczonych specjalistów.
Czy muszę za coś płacić?
Wszystkie wizyty i badane leki związane z programem są bezpłatne. Dodatkowo zwracamy koszty dojazdu do ośrodka.