Nowa nadzieja w leczeniu Polineuropatii CIDP.
Weź udział w badaniach klinicznych w Galen Clinic.
Czy czujesz, jakby Twoje ciało powoli Cię zawodziło? Czy uporczywe mrowienie, drętwienie i postępujące osłabienie nóg i rąk sprawiają, że proste czynności stają się ogromnym wyzwaniem?
Jeśli te odczucia są Ci bliskie, wiesz, że przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna (CIDP) to znacznie więcej niż skomplikowana diagnoza. To rzadka choroba autoimmunologiczna, w której Twój własny układ odpornościowy myli się i atakuje osłonki nerwów obwodowych, prowadząc do ich uszkodzenia. To codzienna walka o utrzymanie siły, czucia i sprawności, która wpływa na każdy aspekt życia.
W naszej klinice rozumiemy, jak frustrująca i wyczerpująca potrafi być ta choroba. Dlatego nieustannie poszukujemy nowych, skuteczniejszych metod leczenia. Obecnie prowadzimy trzy zaawansowane badania kliniczne, których celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa innowacyjnych cząsteczek.
Jeśli żyjesz z polineuropatią CIDP, udział w badaniu to szansa na dostęp do leczenia przyszłości, które nie jest jeszcze powszechnie dostępne, a także na aktywne przyczynienie się do rozwoju medycyny.
1. Badanie kliniczne z wykorzystaniem inhibitora dopełniacza
Jeden z naszych programów badawczych skupia się na nowoczesnej cząsteczce. Jej celem jest precyzyjne uderzenie w jeden z kluczowych mechanizmów, które napędzają chorobę.
Jak działa badana cząsteczka?
Wyobraź sobie, że Twój układ odpornościowy to skomplikowany system alarmowy. W CIDP, jedna z jego części – tzw. układ dopełniacza – ulega fałszywemu alarmowi na skutek szeregu nieprawidłowych reakcji zaczyna niszczyć osłonki.
Badana cząsteczka działa jak wysoce wyspecjalizowany „technik”, który wyłącza tylko tę wadliwą część alarmu (blokuje ścieżkę klasyczną i lektynową), pozostawiając nietkniętą resztę systemu, która jest niezbędna do zwalczania infekcji. To inteligentne i celowane działanie.
Czy to badanie jest dla Ciebie? Sprawdź szczegółowe warunki kwalifikacji
Do naszego programu poszukujemy pacjentów, którzy:
- Mają potwierdzoną diagnozę CIDP (typowego lub jednego z wariantów, np. ruchowego, wieloogniskowego, dystalnego). Każda diagnoza będzie dodatkowo weryfikowana przez niezależną komisję lekarską.
- Mają aktywną postać choroby, co zostanie ocenione przez lekarza podczas wizyty kwalifikacyjnej.ㅤ
- Doświadczają zauważalnej niepełnosprawności spowodowanej chorobą (np. trudności z chodzeniem), ocenianej w specjalistycznych skalach.
Poszukujemy pacjentów, którzy mają również różny status leczenia:
- Nigdy nie byli leczeni z powodu CIDP.
- Byli leczeni w przeszłości, ale przerwali terapię (np. sterydami, immunoglobulinami) co najmniej 3 miesiące temu.ㅤ
- Są w trakcie leczenia immunoglobulinami, sterydami (w określonych, stabilnych dawkach) lub innymi terapiami.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
Bezpieczeństwo jest naszym priorytetem, dlatego w badaniu nie mogą wziąć udziału osoby, u których:
- Rozpoznanie CIDP jest jednoznacznie potwierdzoneㅤ
- Występuje czysto czuciowa postać CIDP.
- Stwierdzono inną przyczynę polineuropatii (np. dziedziczną, cukrzycową, toksyczną).
- Występują inne aktywne choroby autoimmunologiczne (np. toczeń rumieniowaty układowy) lub niedawna historia choroby nowotworowej (chyba że uznano je za wyleczone dzięki odpowiedniemu leczeniu. Bez oznak nawrotu przez ≥3 lata).ㅤ
Uwaga: Powyższa lista nie wyczerpuje wszystkich kryteriów wykluczających. Ostatecznej kwalifikacji dokonuje lekarz prowadzący badanie na podstawie szczegółowego wywiadu i dokumentacji medycznej.
Jak wygląda udział w badaniu krok po kroku?
Zadbaliśmy o to, by cały proces był dla Ciebie jak najbardziej zrozumiały i komfortowy.
Czas trwania: Całkowity udział w badaniu potrwa około 2 lat.
Część A (pierwsze 6 miesięcy): W tym okresie część pacjentów będzie otrzymywać dożylnie badany lek Empasiprubart, a część placebo. Jest to etap „podwójnie ślepej próby”, co gwarantuje obiektywność wyników. ㅤ
Część B (kolejne 23 miesiące): W tej fazie wszyscy uczestnicy będą otrzymywać aktywny lek Empasiprubart.
Liczba wizyt:
Spotkania w klinice odbywają się średnio raz w miesiącu. Pierwsza wizyta jest dłuższa (2-3 godziny), kolejne trwają około godziny.
Przygotowanie:
Przed pierwszą wizytą poprosimy Cię o zebranie dokumentacji medycznej. Nasz zespół poinformuje Cię o wszystkich szczegółach, np. o konieczności bycia na czczo.
Procedury podczas wizyt:
W trakcie spotkań zespół badawczy będzie monitorował Twoje zdrowie poprzez podanie leku, badanie neurologiczne, EKG, pobrania krwi do analiz oraz rozmowy i kwestionariusze oceniające Twoje samopoczucie.
Czas trwania
Całkowity udział w badaniu potrwa około 2 lat.
Część A (pierwsze 6 miesięcy): W tym okresie część pacjentów będzie otrzymywać dożylnie badany lek Empasiprubart, a część placebo. Jest to etap "podwójnie ślepej próby", co gwarantuje obiektywność wyników.
Część B (kolejne 23 miesiące): W tej fazie wszyscy uczestnicy będą otrzymywać aktywny lek Empasiprubart.
Liczba wizyt
Spotkania w klinice odbywają się średnio raz w miesiącu. Pierwsza wizyta jest dłuższa (2-3 godziny), kolejne trwają około godziny. ㅤ
Przygotowanie
Przed pierwszą wizytą poprosimy Cię o zebranie dokumentacji medycznej. Nasz zespół poinformuje Cię o wszystkich szczegółach, np. o konieczności bycia na czczo.
Przebieg leczenia
W trakcie spotkań zespół badawczy będzie monitorował Twoje zdrowie poprzez podanie leku, badanie neurologiczne, EKG, pobrania krwi do analiz oraz rozmowy i kwestionariusze oceniające Twoje samopoczucie.
2. Badanie kliniczne z wykorzystaniem immunoglobuliny podawanej podskórnie.
To badanie kliniczne skupia się na ocenie nowej formy podania immunoglobuliny.
Głównym celem badania jest sprawdzenie, jak badana cząsteczka zachowuje się w organizmie pacjenta (tzw. farmakokinetyka) w porównaniu do znanego już preparatu HYQVIA. Chcemy potwierdzić, że nowa metoda podawania podskórnego jest równie skuteczna i bezpieczna w terapii podtrzymującej CIDP.
Jak działa badana cząsteczka?
Badana cząsteczka to immunoglobulina podawana podskórnie. Immunoglobuliny to przeciwciała, które u pacjentów z CIDP pomagają wyciszyć nieprawidłową reakcję układu odpornościowego atakującego nerwy. W tym badaniu stosujemy system, który ma na celu ułatwienie podawania leku, pozwalając na rzadsze wizyty w klinice i docelowo – możliwość leczenia w warunkach domowych.
Czy to badanie jest dla Ciebie? Sprawdź szczegółowe warunki kwalifikacji
- Masz ukończone 18 lat.
- Cierpisz na CIDP, a Twój stopień niepełnosprawności w skali INCAT mieści się w przedziale od 0 do 7.
- Choroba reagowała w przeszłości na leczenie immunoglobulinami (IgG).
- Obecnie regularnie przyjmujesz immunoglobuliny dożylnie (IGIV), preparat HYQVIA lub inne wlewy podskórne (cIGSC).
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
Ze względów bezpieczeństwa w badaniu nie mogą wziąć udziału osoby, u których występują:
- Silne reakcje alergiczne (nadwrażliwość) po wcześniejszych wlewach immunoglobulin.
- Problemy z nerkami, sercem lub zaburzenia krzepnięcia krwi (choroby zakrzepowo-zatorowe).
- Niskie poziomy czerwonych krwinek (anemia), neutrofili lub płytek krwi.
- Przyjmowanie leków hamujących układ odpornościowy (immunosupresantów) w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
- Inne ostre lub przewlekłe schorzenia, które lekarz uzna za ryzykowne dla uczestnika.
Uwaga: Powyższa lista nie wyczerpuje wszystkich kryteriów wykluczających Ostatecznej kwalifikacji dokonuje lekarz prowadzący badanie na podstawie szczegółowego wywiadu i dokumentacji medycznej.
Jak wygląda udział w badaniu krok po kroku?
Zadbaliśmy o to, by cały proces był dla Ciebie jak najbardziej zrozumiały i komfortowy.
Czas trwania:
Udział w badaniu zasadniczym trwa 55 tygodni, z możliwością przedłużenia terapii nawet do 3 lat.
- Etap 1 (24 tygodnie): Otrzymujesz dawkę leku HYQVIA (równoważną Twojemu wcześniejszemu leczeniu).
- Etap 2 (24 tygodnie): Przechodzisz na leczenie badaną cząsteczką TAK-881.
- Etap 3 (Faza rozszerzenia): Możliwość kontynuacji leczenia przez dłuższy czas.
Liczba wizyt:
W początkowej fazie wizyty odbywają się regularnie co 3 lub 4 tygodnie.
W fazie rozszerzenia wizyty są znacznie rzadsze – co 12 do 24 tygodni.
Przygotowanie:
Przed każdą wizytą lekarz poinstruuje Cię o ewentualnej konieczności bycia na czczo lub wykonania dodatkowych badań laboratoryjnych.
Procedury podczas wizyt:
Podczas wizyt personel medyczny będzie podawał lek podskórnie, monitorował Twój stan zdrowia, pobierał krew do analizy farmakokinetycznej oraz przeprowadzał testy sprawnościowe.
W fazie rozszerzenia badania możliwe jest wykonywanie infuzji w warunkach domowych, co znacznie ogranicza konieczność przyjazdów do kliniki.
Czas trwania
Udział w badaniu zasadniczym trwa 55 tygodni, z możliwością przedłużenia terapii nawet do 3 lat.
- Etap 1 (24 tygodnie): Otrzymujesz dawkę leku HYQVIA (równoważną Twojemu wcześniejszemu leczeniu).
- Etap 2 (24 tygodnie): Przechodzisz na leczenie badaną cząsteczką TAK-881.
- Etap 3 (Faza rozszerzenia): Możliwość kontynuacji leczenia przez dłuższy czas.
Liczba wizyt
W początkowej fazie wizyty odbywają się regularnie co 3 lub 4 tygodnie.
W fazie rozszerzenia wizyty są znacznie rzadsze - co 12 do 24 tygodni.
Przygotowanie
Przed każdą wizytą lekarz poinstruuje Cię o ewentualnej konieczności bycia na czczo lub wykonania dodatkowych badań laboratoryjnych.
Przebieg leczenia
Podczas wizyt personel medyczny będzie podawał lek podskórnie, monitorował Twój stan zdrowia, pobierał krew do analizy farmakokinetycznej oraz przeprowadzał testy sprawnościowe.
W fazie rozszerzenia badania możliwe jest wykonywanie infuzji w warunkach domowych, co znacznie ogranicza konieczność przyjazdów do kliniki.
3. Badanie kliniczne z wykorzystaniem blokerów receptora Fc-Rn
Są to substancje o mechanizmie działania zbliżonym do efgartigimodu – pierwszego leku z tej grupy, który został już zarejestrowany w leczeniu CIDP na terenie USA. Naszym celem jest udostępnienie pacjentom nowych opcji terapeutycznych, które mogą skuteczniej chronić nerwy przed uszkodzeniem.
Jak działa badana cząsteczka?
Czy to badanie jest dla Ciebie? Sprawdź szczegółowe warunki kwalifikacji
Możesz kwalifikować się do udziału w programie, jeśli spełniasz poniższe kryteria:
- Jesteś osobą pełnoletnią (ukończone 18 lat).
- Masz zdiagnozowaną czynną postać CIDP.
- Spełniasz jeden z poniższych warunków dotyczących obecnego leczenia:
- Przyjmujesz doustne sterydy w stałej, niskiej dawce (do 20 mg na dobę).
- Przyjmujesz sterydy w wysokich dawkach lub leczysz się immunoglobulinami (dożylnie IVIg lub podskórnie SCIg), ale chcesz spróbować odstawić lub zmniejszyć to leczenie.
- Nie byłeś wcześniej leczony na CIDP.
- Przerwałeś leczenie sterydami lub immunoglobulinami co najmniej 3 miesiące temu.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
Jak wygląda udział w badaniu krok po kroku?
Zadbaliśmy o to, by cały proces był dla Ciebie jak najbardziej zrozumiały i komfortowy.
Czas trwania:
Udział w badaniu jest długofalowy i w zależności od Twoich postępów oraz decyzji o kontynuacji, może trwać od 2 do 5 lat. Badanie składa się z fazy kwalifikacji, fazy głównej (gdzie następuje podanie leku lub placebo) oraz fazy długoterminowej opieki.
Liczba wizyt:
Harmonogram wizyt jest ustalany indywidualnie zgodnie z protokołem badania. Przez cały okres uczestnictwa będziesz pod stałą, regularną kontrolą neurologa specjalizującego się w chorobach nerwowo-mięśniowych.
Przygotowanie:
Przed przystąpieniem do badania zostaniesz poproszony o podpisanie zgody na udział. Jeśli obecnie przyjmujesz leki na CIDP, lekarz prowadzący może poprosić Cię o ich stopniowe odstawienie lub zmianę dawkowania zgodnie ze ściśle określonym planem medycznym.
Procedury podczas wizyt:
Na początku przejdziesz kompleksowe badania medyczne w celu potwierdzenia diagnozy CIDP.
Badana substancja podawana jest w formie infuzji dożylnej (kroplówki).
W niektórych częściach badania przydział do grupy otrzymującej lek lub placebo (substancję nieaktywną) odbywa się losowo.
Wszystkie badania, wizyty u specjalisty oraz badany lek są dla uczestnika bezpłatne. Badanie nie pokrywa jednak kosztów leczenia innych chorób współistniejących.
Czas trwania
Udział w badaniu jest długofalowy i w zależności od Twoich postępów oraz decyzji o kontynuacji, może trwać od 2 do 5 lat. Badanie składa się z fazy kwalifikacji, fazy głównej (gdzie następuje podanie leku lub placebo) oraz fazy długoterminowej opieki.
Liczba wizyt
Harmonogram wizyt jest ustalany indywidualnie zgodnie z protokołem badania. Przez cały okres uczestnictwa będziesz pod stałą, regularną kontrolą neurologa specjalizującego się w chorobach nerwowo-mięśniowych.
Przygotowanie
Przed przystąpieniem do badania zostaniesz poproszony o podpisanie zgody na udział. Jeśli obecnie przyjmujesz leki na CIDP, lekarz prowadzący może poprosić Cię o ich stopniowe odstawienie lub zmianę dawkowania zgodnie ze ściśle określonym planem medycznym.
Przebieg leczenia
Na początku przejdziesz kompleksowe badania medyczne w celu potwierdzenia diagnozy CIDP.
Badana substancja podawana jest w formie infuzji dożylnej (kroplówki).
W niektórych częściach badania przydział do grupy otrzymującej lek lub placebo (substancję nieaktywną) odbywa się losowo.
Wszystkie badania, wizyty u specjalisty oraz badany lek są dla uczestnika bezpłatne. Badanie nie pokrywa jednak kosztów leczenia innych chorób współistniejących.
Finanse i bezpieczeństwo
Chcemy, abyś czuł się w pełni zaopiekowany na każdym etapie badania.
- Brak kosztów: Udział w programie jest całkowicie bezpłatny. Pokrywamy koszty wszystkich leków, badań, procedur i wizyt związanych z badaniem.
Stała opieka: Przez cały czas trwania badania jesteś pod ścisłą opieką doświadczonego zespołu lekarzy i koordynatorów.
Twoje prawo do rezygnacji: Pamiętaj, że udział w badaniu jest w pełni dobrowolny. Możesz zrezygnować w dowolnym momencie, bez podawania przyczyny i bez żadnych negatywnych konsekwencji dla Twojego dalszego leczenia.
Zrób pierwszy krok w stronę lepszego jutra
Jeśli polineuropatia CIDP ogranicza Twoje życie, a Ty szukasz nowych możliwości leczenia, badania kliniczne w Galen Clinic mogą być dla Ciebie właściwym krokiem.
Zainteresowany? Wypełnij formularz wstępnej kwalifikacji.
Nasz koordynator skontaktuje się z Tobą, aby bez żadnych zobowiązań odpowiedzieć na wszystkie Twoje pytania i sprawdzić, czy kwalifikujesz się do programu. Zrozumienie swojej choroby i poznanie dostępnych opcji to pierwszy krok do odzyskania kontroli nad swoim życiem.
Najczęściej zadawane pytania (FAQ)
Czym dokładnie jest CIDP?
CIDP to rzadka choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy błędnie atakuje i niszczy osłonki mielinowe nerwów obwodowych. Prowadzi to do postępującego osłabienia mięśni, zaburzeń czucia (mrowienia, drętwienia) i problemów z koordynacją.
Dlaczego w badaniu stosuje się placebo?
Placebo (substancja nieaktywna podawana dożylnie) jest niezbędne w pierwszej fazie badania, aby naukowo potwierdzić, że badany lek działa lepiej niż brak leczenia. To światowy standard gwarantujący wiarygodność wyników. Po tym etapie wszyscy uczestnicy otrzymują już aktywny lek.
Czy udział w badaniu jest bezpieczny?
Tak. Bezpieczeństwo jest najwyższym priorytetem. Badanie jest ściśle kontrolowane przez niezależne komisje bioetyczne. Badany lek był już oceniany we wcześniejszych fazach badań, gdzie wykazał dobrą tolerancję. Przez cały czas trwania programu będziesz pod stałą i troskliwą opieką naszego zespołu medycznego.
Czy muszę za coś płacić?
Absolutnie nie. Całe leczenie, wszystkie wizyty, badania i lek w ramach programu są w 100% bezpłatne. Dodatkowo zwracamy koszty dojazdu i, jeśli to konieczne, zakwaterowania.